Har vi råd til persontilpasset medisin for sjeldne tilstander?

I Norge regner vi med at det lever 200 000-300 000 mennesker med sjeldne diagnoser. Mange av disse diagnosene rammer hjernen. Dels er dette tilstander som påvirker hjernens utvikling og som viser seg allerede i nyfødtperioden eller tidlig i barneår. Andre skyldes forstyrrelser i stoffskiftet og kan manifestere seg senere. Enkelte sykdommer som først og fremst rammer andre organer som muskler, nerver eller hjertet kan også påvirke hjernen og gi lærevansker, endre personligheten eller forårsake...